Araştırmacılar, ilk kez hastaların kan dolaşımına doğrudan bir CRISPR terapi enjekte ederek genetik bir bozukluğu etkili bir şekilde tedavi etmiş görünüyorlar. Gen düzenleme teknolojisi ile hastalıkları iyileştirmenin en büyük engellerinden birinin üstesinden geliniyor.
Tedavi, hastalığa neden olan bir mutasyonu durdurmak için karaciğerdeki hemen hemen her hücreyi düzenleyerek şaşırtıcı derecede etkili görünüyor.
Tarımda gen düzenleme ile yeni bir dönem başlıyor
CRISPR terapi genetik mutasyonları düzeltme yeteneği veriyor ve bu tür mutasyonların 6 binden fazla insan hastalığından sorumlu olduğu göz önüne alındığında, teknolojinin insan sağlığını önemli ölçüde iyileştirme potansiyeli var.
Hastalıkları tedavi etmek için CRISPR’ı kullanmanın bir yolu, hastadan sağlıksız hücreleri çıkarmak, laboratuvarda mutasyonu düzenlemek ve hücreleri çoğaltmak için vücuda geri yerleştirmektir. Daha önce orak hücre anemisi olan insanlar bu şekilde tedavi edilebildi.
Diğer bir tedavi yolu da, doğrudan etkilenen organlarda düzenlemeler yapılabilmesi için CRISPR sisteminin kendisini vücuda yerleştirmektir. Bu yöntem, nadir görülen bir göz hastalığını tedavi etmek için bir kez denenmiş.
Yeni tedavide araştırmacılar, ilk kez kan dolaşımına verilen bir CRISPR tedavisinin, düzenlemeler yapmak için istenen dokulara gidebildiğini gösterdiler.
Henüz çalışmanın erken safhaları olsa da, şimdiye kadar CRISPR’ı klinik olarak uygulamakla ilgili en büyük zorluklardan birinin üstesinden gelinebileceği gösterilmiş oldu.
CRISPR tedavisi, transtiretin amiloidoz adı verilen, nadir ve ölümcül olma potansiyeli olan genetik bir bozukluğu olan altı kişinin kan dolaşımına enjekte edildi. Transtiretin amiloidozlu kişilerin karaciğerleri tehlikeli derecede protein üretir. CRIPSR tedavisiyle protein üretimini durduran genler hedef alınmış ve tek enjeksiyon sonrasında, tedaviye katılan üç kişinin protein seviyelerinde %80 ile %96 oranında azalma saptanmış.
Henüz CRISPR tedavisinin etkilerinin kalıcı olup olmadığı bilinmiyor. Ayrıca, hastalığın semptomlarına olan etkileri öğrenmek için de çok erken. Her şey umulduğu gibi giderse, tek bir aşı ile genetik bir hastalıktan kurtulmanın mümkün olduğunu görebileceğiz.
